Egy új terápia ígéretesnek bizonyult a Parkinson-kór kialakulásáért felelősnek tartott fehérje toxikus csomóinak eltávolítására a korai klinikai vizsgálatok során. Mint ismert, a Parkinson-kór egy progresszív neurodegeneratív betegség, ami a dopamint termelő sejtek fokozatos pusztulásával jár.

Az amerikai Vaxxinity biotechnológiai vállalat által gyártott, UB-312 kódnevű immunterápiás készítmény lehet az első olyan kezelés, amely bizonyítottan képes csökkenteni az alfa-szinuklein (α-syn) koncentrációját az agy-gerincvelői folyadékban, ami jelentős előrelépést jelent a Parkinson-kór előrehaladásának lassítása – vagy akár megállítása – terén.

Bár a vizsgálat eredményeit még nem tették közzé és nem értékelték a szakértői véleményeket, a vállalat tisztviselőinek jelentései optimisták.

Az UB-312 programunkban azt látjuk, hogy megváltoztathatja a Parkinson-kór kezelésével és megelőzésével kapcsolatos párbeszédet; eredményeink azt sugallják, hogy az UB-312 átalakíthatja a Parkinson-kór kezelését, reményt adva a jobb eredményekre egy betegségmódosító kezeléssel – mondta Lou Reese, a Vaxxinity társalapítója és ügyvezető elnöke a ScienceAlert online tudományos portálnak. – A jövő nem évtizedekre van: reményt ad a mai Parkinson-kóros betegeknek a közeli, nem pedig a távoli jövőben.

A Parkinson-kór egy neurodegeneratív állapot, amely fokozatosan merevségben, remegésben és lassú mozgásban nyilvánul meg. Az Alzheimer-kór után csaknem egymillió embernél diagnosztizálták az Egyesült Államokban, és ez a szám az évtized végére várhatóan további 200 ezer fővel fog növekedni.

Szakemberek szerint a betegség tünetei az agytörzshöz közeli, a finommotoros irányításban közvetve részt vevő régióban található kritikus idegsejtek elhalására vezethetők vissza.

Bár e degeneráció kezdeti kiváltó okait csak lazán hozták összefüggésbe a lehetséges genetikai és környezeti tényezőkkel, a negyedszázados vizsgálat határozottan arra utal, hogy az α-syn kritikus szerepet játszik a Parkinson-kór progressziójában.

A terápia antitesteket használ

Ahogy arra a tudósok emlékeztettek, a neuronok közötti kommunikáció szabályozására előállított fehérjének van egy baljós oldala, miután oldhatatlan csomókban halmozódik fel, károsítva az olyan összetevőket, mint a mitokondriumok, és megzavarják a sejt tipikus egyensúlyát.

A Vaxxinity újszerű terápiája antitesteket használ, amelyek ezeket a mérgező csomókat veszik célba, figyelmen kívül hagyva az oldott fehérjéket, hogy azok végezzék „mindennapi tevékenységüket”.

Egy néhány évvel ezelőtti, ötven egészséges önkéntes bevonásával végzett klinikai vizsgálat bebizonyította, hogy az eljárás általában biztonságos, és viszonylag enyhe mellékhatásokkal jár.

Ebben a legutóbbi, húsz Parkinson-kórral diagnosztizált beteggel végzett randomizált, kettős vak vizsgálatban az antitestek kizárólag az α-syn aggregált formáihoz kötődtek. Az UB-312-t kapók gerincvelői folyadékának elemzése húsz százalékos csökkenést mutatott a szokásos α-syn aggregátum szintjében, szemben a placebót kapók három százalékos csökkenésével. Ráadásul a készítmény által kiváltott antitestek kimutatható koncentrációjának vizsgálata azt mutatta, hogy mindez javíthatja a mindennapi életvitelhez szükséges mozgásokat.

Jelenleg nincs olyan kezelés, amely a Parkinson-kór alapbetegségeit kezelné, ezért nagyon izgatottak vagyunk a várható eredmények miatt – mutatott rá Jean-Cosme Dodart, a Vaxxinity kutatási részlegének vezető alelnöke, aki szerint „új remény van a láthatáron”.

Addig azonban további, átfogó klinikai vizsgálatokra van szükség. Ezeken múlik, hogy sikerül-e továbbra is bizonyítani, hogy a terápia biztonságos és hatékony eszköz a Parkinson-kóros betegek életminőségének javítására, írja az Origo.